11月15日，百济神州公司宣布，其自主研发的BTK抑制剂泽布替尼通过美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。这标志着，泽布替尼成为迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药，实现中国原研新药出海“零的突破”。此外，这也是百济神州首款获批的自主研发产品。
泽布替尼是一款新型强效BTK抑制剂，目前正作为单药或与其他疗法联合用药，在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验。数据显示，在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中，84%以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。
2019年1月，泽布替尼曾获FDA授予的“突破性疗法认定”，成为首个获得该认定的本土研发抗癌新药。8月，FDA正式受理了泽布替尼的新药上市申请，并授予其优先审评资格。
在国内，百济神州已于2018年8月和10月，向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）与复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的新药上市申请，并均被纳入优先审评通道。在国内获批后，泽布替尼将在百济神州位于苏州桑田岛工业园区的小分子药物生产基地进行商业化生产。在今年百济神州广州生产基地竣工仪式上，百济神州方面透露，泽布替尼有望在今年底至明年初获批。
泽布替尼诞生于北京昌平的百济神州研发中心，2012年7月，研究团队正式对BTK开发项目立项，经过一系列筛选与测试，最终在500多个化合物中，选定了最终候选分子，为其编号BGB-3111，意为百济神州成立后做出的第3111个化合物。
2014年，泽布替尼在澳大利亚正式进入临床阶段，同年8月，完成了全球第一例患者给药。从最初立项到正式在FDA获准上市，泽布替尼研发历时超过7年。截至目前，泽布替尼在全球启动的临床试验累计超过20项，临床试验覆盖的国家超过20个，全球范围内超过1600位患者接受了泽布替尼的治疗。约400多位国际临床专家参与或主持了泽布替尼的临床试验，其中，来自中国的临床专家超过60位。
据悉，百济神州目前正在全球范围对泽布替尼开展16项临床研究，包括9项注册性或有望实现注册的临床试验。同时，泽布替尼正在针对华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病进行2项对比伊布替尼的全球临床3期头对头研究，这也是我国首个与外资药企研发产品开展直接头对头研究的本土新药。
【记者】严慧芳
【实习生】谭丽婷
【作者】 严慧芳
【来源】 南方报业传媒集团南方+客户端 南方号~自营号~日报专刊自营号~健康生活圈
