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近年来，抗癌新药层出不穷，这意味着肿瘤患者有更多的治疗选择，也意味着新希望。不过，令人遗憾的是，从2014年至2018年，美国食品药品监督管理局（FDA）总共批准的57个抗癌新药中没有一个是中国自主研发的。
但，从今天开始，这一尴尬历史被打破了！
美国FDA在2019年11月14日（美国时间）宣布“中国企业自主研发的抗癌新药‘泽布替尼’以‘突破性疗法’的身份，‘优先审评’获准上市”。
这意味着，首个中国自主研发的抗癌新药在美获批上市，改写了中国抗癌新药“只进不出”的尴尬历史。
在此，向那些致力于临床药物研发的科研工作者们说声“你们辛苦了！”。
泽布替尼（zanubrutinib）在美获批上市，用于治疗复发难治性的成人套细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma ，MCL）。
套细胞淋巴瘤（MCL）是一类好发于中老年人，临床表现多样化的侵袭性的B细胞非霍奇金淋巴瘤，约占非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkin lymphoma, NHL)的3%~10%。
目前，该病的治疗策略仍然是以全身化疗为主，随后自体干细胞移植。但是因MCL兼具侵袭性淋巴瘤的侵袭性及惰性淋巴瘤的难治愈性特征，所以，MCL化疗效果差，加之频繁复发，该病的患者生存期短且预后差（中位生存期只有3~4年）。因此，目前对于复发难治性的MCL并无标准的治疗方案可供参考。
近年来，随着对MCL发病机制的深入研究，许多新型药物的出现，如BTK抑制剂、PI3K抑制剂、免疫调节剂等，使得复发难治性MCL患者的预后得到了改善。目前，FDA批准用于MCL治疗的药物分别有lenalidomide（来那度胺，一种免疫调节剂）、Bortezomib（硼替佐米，一种蛋白酶体抑制剂）、Ibrutinib（伊布替尼）和acalabrutinib（这两者均为BTK抑制剂），以及今天获批上市的zanubrutinib（泽布替尼，也是一种BTK抑制剂）。
泽布替尼（zanubrutinib）是一种针对BTK蛋白的抑制剂，由中国药企百济神州自主研发，主要用于免疫B细胞恶性增生导致的一些血液癌症的治疗，比如套细胞淋巴瘤，慢性淋巴细胞性白血病，华氏巨球蛋白血症等血液癌症。
BTK蛋白抑制剂，顾名思义，即泽布替尼是通过抑制BTK蛋白起到抗癌作用的。BTK是一个“B细胞受体信号通路”中的重要蛋白，与B细胞的增殖、分化、凋亡等生理功能有关，有研究发现，有一些具有B细胞特性的癌细胞的生长特别依赖于B细胞受体信号，因此，科学家们研发出了BTK靶向药，用于中断癌细胞生长所依赖的B细胞受体信号通路，从而阻断恶性B细胞的生长。
据悉，泽布替尼的获批是基于一项单臂临床试验的数据，这项单臂临床试验包括了86例经至少一次治疗的套细胞淋巴瘤患者，试验结果显示，复发难治性套细胞淋巴瘤患者在使用泽布替尼后，有84%的患者肿瘤缩小，中位持续缓解时间（duration of response ， DoR，即从治疗的最初反应到随后的疾病进展或复发之间的时间）为19.5个月。此外，这项试验得到了另一项包括32名患者的单臂试验的支持（84%的患者肿瘤缩小，中位持续缓解时间为18.5个月）。
正是基于这项研究，FDA授予了泽布替尼“突破性疗法认定”，并加快受理了泽布替尼的上市申请。
一直以来，中国药企研发与欧美的整体实力差距巨大为很多人所诟病。而泽布替尼作为中国新一代创新药的典型代表，也是首个向FDA递交上市申请的新分子实体，如今获FDA批准上市，这对于中国制药界而言，是个标志性事件。
令人欣喜的是，近十年来，中国药企逐渐加大对药物研发的投入，其中成果也是可喜的，如去年就有两款肿瘤免疫治疗药物（君实生物的特瑞普利单抗、信达生物的信迪利单抗）在中国上市，而且，相对来说，比进口的免疫治疗药物更实惠。相信未来将有更多中国自主研发的抗癌药走向世界。
此外，值得一提的是，泽布替尼在去年8月和10月先后向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交了针对复发难治性套细胞淋巴瘤（MCL）、复发难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）两个适应症的上市申请，并在当年11月获NMPA药品审评中心纳入“优先审评品种”资格。
随着泽布替尼在美获批上市，相信其在中国上市也指日可待。期待泽布替尼早日能让国内的肿瘤患者受益。
文章来源：丁丁说药
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